Un nou tratament promițător pentru scleroza multiplă progresivă non-recidivantă (nrSPMS) a fost prezentat la Conferința Europeană pentru Tratamentul și Cercetarea Sclerozei Multiple (ECTRIMS) din 2024. Studiul de fază 3, denumit HERCULES, a arătat că tolebrutinib, un inhibitor BTK capabil să penetreze bariera hemato-encefalică, a întârziat progresia confirmată a dizabilității cu 31% la pacienții cu nrSPMS, în comparație cu un placebo.
Eficiență Confirmată prin Studiu Clinic
Rezultatele prezentate la ECTRIMS au arătat că tolebrutinib a redus cu 31% timpul până la instalarea progresiei dizabilității confirmate timp de 6 luni (CDP) comparativ cu placebo. Concret, 10% dintre pacienții tratați cu tolebrutinib au înregistrat îmbunătățiri ale dizabilității, în timp ce doar 5% dintre cei tratați cu placebo au avut astfel de îmbunătățiri. Acest studiu deschide calea către noi posibilități de tratament pentru pacienții cu scleroză multiplă progresivă, o afecțiune care până în prezent a avut opțiuni limitate de intervenție.
Dr. Robert Fox, Vicepreședintele Institutului Neurologic Cleveland și Președintele Comitetului Global de Conducere a Studiului HERCULES, a subliniat importanța acestor rezultate: „Scleroza multiplă progresivă secundară este caracterizată printr-o agravare treptată a dizabilității, independentă de recăderi. Rezultatele HERCULES arată clar că tolebrutinib a întârziat progresia dizabilității – și, în unele cazuri, pacienții au înregistrat chiar și îmbunătățiri.”
Siguranță și Monitorizare a Tratamentului
Pe lângă beneficiile evidente în întârzierea progresiei dizabilității, studiul a evidențiat și câteva reacții adverse, inclusiv creșteri ale enzimelor hepatice la 4.1% dintre pacienții tratați cu tolebrutinib, comparativ cu 1.6% în grupul placebo. Cu toate acestea, aceste cazuri au fost gestionabile, iar monitorizarea mai riguroasă implementată ulterior a redus riscurile grave.
În plus, cercetările continuă în cadrul unui alt studiu de fază 3, PERSEUS, care examinează efectele tolebrutinibului asupra sclerozei multiple progresive primare (PPMS), cu rezultate așteptate în 2025.
Perspective viitoare pentru Tolebrutinib
Houman Ashrafian, Directorul Departamentului de Cercetare și Dezvoltare la Sanofi, a declarat că aceste rezultate oferă noi speranțe pentru pacienții cu nrSPMS, o categorie care, până acum, nu a avut opțiuni eficiente de tratament. În plus, rezultatele promițătoare ale tolebrutinibului arată că acest medicament ar putea adresa inflamația cronică a sistemului nervos central, care contribuie la acumularea progresivă a dizabilității în scleroza multiplă.
Deși studiile GEMINI 1 și 2, care au comparat tolebrutinib cu tratamentul standard Aubagio la pacienții cu scleroză multiplă recidivantă (RMS), nu au atins obiectivele primare legate de reducerea ratelor de recăderi, rezultatele secundare indică o întârziere semnificativă a progresiei dizabilității și în cazul acestor pacienți.
O Speranță pentru Viitor
Studiile clinice sunt fundamentale pentru avansarea înțelegerea și tratarea sclerozei multiple. Tolebrutinib reprezintă un pas important către dezvoltarea unor terapii mai eficiente care să combată nu doar recidivele, ci și progresia dizabilității în lipsa acestora. Substanța este încă în faza de investigație clinică, dar aceste rezultate aduc o rază de speranță pentru pacienții care suferă de scleroză multiplă progresivă.
